Энциклопедический словарь нанотехнологий - генная терапия

Термин на английском

gene therapyСинонимы

Аббревиатуры

Связанные термины

доставка генов, биологические нанообъекты, генная инженерия, геном, ДНК, капсид, РНК, многофункциональные наночастицы в медицине, олигонуклеотид, плазмида, эндоцитоз, векторы на основе наноматериалов, антисенс-терапия, РНК-интерференция Определение

Лечение наследственных и приобретенных заболеваний путем введения в соматические клетки пациента генетических элементов для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств.

Описание

В широком понимании генная терапия включает в себя:

Генетические манипуляции с половыми клетками человека в настоящее время не являются предметом генной терапии.

Помимо генов, кодирующих белки, в генной терапии могут применяться гены, кодирующие РНК, комплементарные мРНК целевого гена (антисмысловые РНК или антисенс-РНК), РНК предшественники, из которых в клетке образуются короткие интерферирующие РНК (short interfering RNA, siRNA), а также сами короткие синтетические нуклеотидные последовательности (антисенс-олигонуклеотиды и siRNA). Эти генетические элементы избирательно подавляют активность генов, блокируя синтез белка с соответствующей мРНК или стимулируя ее ферментативное расщепление. Подходы с использованием перечисленных генетических конструкций в медицине обозначают как антисенс-терапию и РНК интерференцию (RNAi).

В зависимости от конкретных задач генетические элементы могут вводиться в клетки на постоянной основе и встраиваться в ее геном, либо существовать вне генома и функционировать временно. Введение генов может осуществляться вне организма. Для этого клетки-мишени получают от пациента, вводят в них нужный ген и возвращают клетки пациенту. Альтернативно, гены вводят непосредственно в организм. Для эффективного введения генетических элементов в клетки применяют специальные системы адресной доставки (векторы).

• Ширинский Владимир Павлович, д.б.н.

Иллюстрации

Теги

Разделы

Лекарственные наноматериалы

Наномедицина и диагностика

Бионаноматериалы и биофункционализированные наноматериалы

Нанотехнологии и наноматериалы в медицине (диагностика, системы доставки лекарств, эксипиенты, восстановление тканей и органов, другое)

Продукты нанотехнологий

Технология

Наноматериалы

Объекты, относящиеся к сфере нанотехнологий

Наука